Approvata la prima terapia genica contro la leucemia

La FDA (Food and Drug Administration) ha dato il via libera, per la prima volta, all'utilizzo della terapia genica per combattere una forma di cancro, la leucemia linfoblastica acuta a cellule B.

La Food and Drug Administration (FDA), ente governativo che si occupa della regolamentazione dei farmaci e degli alimenti negli USA, ha di recente approvato un trattamento chiamato “Car-T“, che contrasta il cancro modificando geneticamente le cellule di chi ne è affetto. La fase di sperimentazione di questa innovativa terapia genica si è svolta presso l’Ospedale Pediatrico di Philadelphia (Università della Pennsylvania) ed ha dato risultati stupefacenti: nell’ 83% dei 68 pazienti oggetti di studio, affetti da neoplasie mortali del sangue resistenti a tutti i farmaci tradizionali, la malattia è regredita totalmente. Tale percentuale di successo è superiore a quella di qualunque protocollo ad oggi disponibile. Questi pazienti, a cinque anni di distanza dalla terapia sperimentale, sono stati dichiarati guariti, in assenza di recidive.

Linfociti T attaccano una cellula tumorale. fonte:sciencemag.org
Linfociti T attaccano una cellula tumorale. Fonte:sciencemag.org

Ma come funziona il Car-T, “chimeric antigen receptor T cell” ?

Tale tecnica consiste nel prelevare i linfociti T, una tipologia particolare di globuli bianchi, e fornirli di un recettore, il Car-T appunto, capace di riconoscere l’antigene (proteina presente sulle cellule cancerose), bloccarlo e inattivarlo. In sostanza, questi linfociti vengono programmati e messi in condizione di aggredire e distruggere il tumore.

I linfociti T vengono estratti con un semplice prelievo di sangue, per poi essere ingegnerizzati e riprodotti in laboratorio, fino ad arrivare a centinaia di milioni di cellule, tutte uguali e tutte finalizzate ad annientare il tumore. Questa procedura richiede circa tre settimane. Una volta pronte, le cellule vengono iniettate tramite fleboclisi nel sangue del paziente, dove continuano a replicarsi fino a debellare la malattia, rimanendo attive anche dopo diversi anni.

La tecnica di prelievo e reinfusione è analoga a quella dell’auto-trapianto di midollo o di cellule staminali, che oggi viene effettuato con successo per la cura dei tumori ematologici (linfomi, leucemie e mielomi). Nel caso della terapia genica, però, i linfociti T vengono modificati e programmati contro la particolare neoplasia presentata dal singolo paziente e riattivati nella loro funzione naturale di difesa. Ogni trattamento risulta quindi personalizzato, sviluppato su misura per ogni individuo e per il suo specifico tipo di malattia. I 68 pazienti sottoposti alla terapia sperimentale, tutti di età inferiore ai 26 anni, erano affetti da leucemia linfoblastica acuta a cellule B, refrattaria a qualunque farmaco. Nell’83% dei casi si è verificata la remissione completa della malattia, accertata a circa tre mesi dall’infusione.

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Le fasi schematizzate della terapia Car-T. Fonte: pennmedicine.org

Il merito della costosissima ricerca va alla casa farmaceutica svizzera Novartis, la quale, oltre ad aver finanziato l’intera sperimentazione, ha registrato il brevetto ed ha messo in vendita il primo farmaco, il cui nome commerciale è Kymriah™ (Tisagenleucel). Richiedendo una preparazione personalizzata per ogni paziente, i costi della terapia sono elevatissimi: si aggirano intorno ai 475mila dollari ad infusione. Presto la terapia Car-T arriverà anche in Italia, dove le spese saranno a carico del Servizio Sanitario Nazionale.

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